2024 年 8 月 28 日，罗氏带来一则振奋人心的消息，欧盟委员会批准了新一代 C5 循环抗体可伐利单抗（Piasky，crovalimab）用以治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人和青少年（12 岁及以上，体重 40 公斤及以上）患者，无论患者之前是否曾使用过 C5 抑制剂治疗。
可伐利单抗是欧盟首个每月一次的皮下（SC）注射 PNH 疗法，这一创新给药方式为患者带来了极大的便利。经过充分培训后，患者可自行注射，这不仅提高了治疗的可及性，还有望减少 PNH 患者及其照护者的负担和生活干扰。
欧盟此次批准主要基于临床 3 期试验 COMMODORE 2 研究的结果。该研究针对之前未接受过 C5 抑制剂治疗的 PNH 患者，结果表明每 4 周皮下注射一次的可伐利单抗可达到疾病控制效果，且耐受性良好。可伐利单抗的效果不劣于需每 2 周静脉注射一次的 C5 抑制剂 —— 依库珠单抗（现有标准疗法）。
阵发性睡眠性血红蛋白尿症是一种罕见的血液疾病，给患者带来诸多痛苦和生活不便。可伐利单抗的出现，为 PNH 患者提供了新的治疗选择，有望改善他们的生活质量。
