trofinetide适用于治疗成人和2岁及以上儿童患者的 Rett 综合征。在研究1中，12%接受 DAYBUE 治疗的患者出现体重较基线减轻大于7%，而接受安慰剂治疗的患者为4%。在长期研究中，2.2%的患者因体重减轻而停止 trofinetide治疗。监测体重，如果发生显著体重减轻，则中断给药、减量或停用trofinetide。建议患者在医生的指导下用药，若有不耐受，及时联系医生，对症治疗。