阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种慢性的、威胁生命的罕见血液疾病，由1个或多个造血干细胞的PIG-A基因突变导致，其特征是大量红细胞减少并出现血尿，睡觉后尤为明显。在2018年，依库珠单抗注射液（舒立瑞）获国家药监局批准治疗PNH，为国内的PNH患者带来治疗的希望。
依库珠单抗的原理是阻断导致溶血的补体末端通路，并不能消除异常的PNH细胞，因此不能治愈PNH，需要终身维持用药以控制溶血。但依库珠单抗可使pnh患者恢复正常的预期寿命，改善生活质量，并减少输血的需要。