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ClarlDHy试验是一多中心、随机、双盲、与安慰剂对照的多中心研究。胆管癌患者入组情况:胆管癌患者曾接受过1-2次全身性治疗;有185名胆管癌患者处于疾病继续进展期,携带IDH1基因突变;其中70%的胆管癌患者表现为R132C,171名(92%)胆管癌患者同时患有转移性疾病,86名(46%)胆管癌患者曾接受过两种先前的治疗。主要终点PFS方面,艾伏尼布组:安慰剂组分别为2.7个月:1.4个月(HR=0.37,95% CI:0.25-0.54,p<0.001)。艾伏尼布组胆管癌患者32%的6个月的无进展生存率,22%的12个月无进展生存率。2.7个月的无进展生存率降低了胆管癌患者63%的死亡风险。对一线治疗以上的胆管癌患者而言,令人欣慰。