司美替尼是FDA批准的第1种用于治疗NF1的特效药物。司美替尼建议剂量为每天2次，间隔约每12小时，口服25mg/㎡，空腹给药，每次服药前2小时或每次服药后1小时不要食用食物。司美替尼胶囊应整个吞下，不要打开或咀嚼药物。司美替尼（Koselugo）可一直使用直至疾病进展或出现不可接受的毒性，具体时间因人而异，患者在治疗过程中需要做好相关检查，不要盲目停药。如果出现一些严重的不良反应，也可在医生的指导下调整用药或中断给药。