瑞戈非尼作为一种多靶点酪氨酸激酶抑制剂，疗效显著。在治疗结直肠癌方面，有一项国际性、多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验，针对 760 名先前接受过治疗的转移性结肠直肠癌患者展开，他们随机接受服用 160mg 瑞戈非尼（n = 505） + 最佳支持治疗或安慰剂（n = 255） + 最佳支持治疗。结果显示，与安慰剂加最佳支持治疗相比，加入瑞戈非尼可显著提高存活率，瑞戈非尼组的中位总生存期为 6.4 个月，安慰剂组为 5 个月，瑞戈非尼组中位无进展生存期为 2 个月，安慰剂组仅为 1.7 个月。

对于胃肠道间质瘤的治疗，同样有一项国际性、多中心、随机双盲、安慰剂对照试验，纳入符合条件的不可切除、局部晚期或转移性胃肠道间质瘤（GIST）患者，这些患者之前曾接受过甲磺酸伊马替尼和苹果酸舒尼替尼治疗。患者随机接受 160mg 瑞戈非尼每日一次（n = 133） + 最佳支持治疗或安慰剂（n = 66） + 最佳支持治疗，与安慰剂相比，接受瑞戈非尼治疗的患者的无进展生存期（PFS）有显著改善，瑞戈非尼组的月中值 PFS 为 4.8 个月，安慰剂组仅为 0.9 个月。

在肝癌治疗上，在一项国际性、多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验中，评估肝细胞癌患者服用索拉非尼后的疗效，患者随机接受每日一次瑞戈非尼 160mg 加最佳支持治疗或匹配的安慰剂加最佳支持治疗，直到疾病进展或不可接受的毒性。研究发现，瑞戈非尼组的月中值 OS 为 10.6 个月，安慰剂组为 7.8 个月，瑞戈非尼组的无进展生存期月中值 PFS 为 3.1 个月，安慰剂组的无进展生存期月中值 PFS 为 1.5 个月，瑞戈非尼组的总体反应率为 11%，安慰剂组的总体反应率为 4%。