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在一项2期、多国、随机(2:1)双盲、安慰剂对照研究(NCT01024036)中评估了司妥昔单抗治疗Castleman病的疗效与安全性,该研究共入组了53名患者,随机接受司妥昔单抗或者安慰剂的治疗,两组同时接受最佳支持治疗(BSC)治疗。试验结果显示:
1、肿瘤和症状持久反应率:司妥昔单抗组为34%,而安慰剂治疗组为0%,司妥昔单抗治疗组明显优于安慰剂组!
2、肿瘤反应:司妥昔单抗组为38%,而安慰剂治疗组为4%,司妥昔单抗组是安慰剂组9倍接近10倍!
3、到治疗失败的中位数时间(天):司妥昔单抗组直至试验结束尚未测出,而安慰剂治疗组为134天,这意味着司妥昔单抗组直至试验结束仍旧有大部分患者治疗成功。
4、血红蛋白升高≥1.5 g/dL:司妥昔单抗组为61%,而安慰剂治疗组为0%,司妥昔单抗组对比安慰剂组优势明显。
在安全性方面,司妥昔单抗最常见的不良反应(>10%)是皮疹、瘙痒、上呼吸道感染、体重增加和高尿酸血症,尽管司妥昔单抗的中位治疗时间比安慰剂长(375天 VS 152天),但两组患者的 3 级或以上不良事件发生率(47% VS 54%)和严重不良事件发生率(23%VS 19%)相似。
所以,对于有症状的多中心Castleman病患者来说,司妥昔单抗加最佳支持治疗优于单独使用最佳支持治疗,而且长期暴露于司妥昔单抗也能很好地耐受,司妥昔单抗是治疗这种疾病的重要新选择!
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