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美国食品药品监督管理局(FDA)在2017年4月批准了米哚妥林(米哚妥林)和化疗联用,这是世界上首个针对FLT3阳性急性髓系白血病(AML)的靶向药物,也是近25年来 AML治疗领域的重要突破。
米哚妥林是一种多靶点的内源性激酶抑制剂,可有效抑制包括Flt3在内的多种细胞生长酶活性,因而被广泛应用于FTL3基因突变型 AML。美国Dana-Farber肿瘤研究所报道,联合使用多靶点激酶抑制剂 Miloleturin,可显著提高FLT3基因突变 AML患者的整体和无事件生存率。另一项医学研究结果表明,针对肥大细胞增生所致的严重损害,可以用靶向性药物米哚妥林来减轻。