急性髓系白血病（AML）是一种严重的血液疾病，目前的治疗方法仍在不断探索和优化中。吉妥单抗和维奈克拉这两种药物的联合使用，为 AML 的治疗带来了新的希望。
吉妥单抗是一种抗体药物偶联物（ADC），其中靶向 CD33 的单克隆抗体与毒素加利车霉素共价连接。最初于 2000 年被美国食品和药物管理局（FDA）批准用于治疗成人 CD33 + 急性髓系白血病患者。对五项 3 期研究中超过 3000 名患者进行的系统回顾和荟萃分析表明，在标准化疗中添加吉妥单抗可改善无复发生存率和总生存率。
维奈克拉可单独使用或与奥妥珠单抗或利妥昔单抗联合使用，用于治疗某些类型的慢性淋巴细胞白血病或某些类型的小淋巴细胞淋巴瘤。它还与阿扎胞苷、地西他滨或阿糖胞苷联合使用，作为 75 岁或 75 岁以上人群急性髓性白血病的首选治疗方法。维奈克拉属于一类称为 B 细胞淋巴瘤 2（BCL - 2）抑制剂的药物，其作用是阻断体内某种有助于癌细胞生存的蛋白质的作用，有助于杀死癌细胞。
三、吉妥单抗联合维奈克拉对急性髓系白血病的效果
一项研究报告了吉妥珠单抗奥佐米星和维奈托克联合治疗复发或难治性急性髓系白血病患者的 1b 期研究中抗白血病作用的早期证据。传统上，复发性或难治性 AML 的治疗方法是积极的细胞毒性化疗或最近的靶向治疗，但完全缓解的比例只有 30% 左右，而且毒性可能很严重。
该研究采用 3 + 3 设计，对复发或难治性 AML 患者进行单组、开放标签剂量递增 1b 期研究，联合使用维奈克拉和吉妥单抗。目前研究已开放，并有两名患者入组，没有患者因为不可接受的毒性而不得不停止治疗，并且还观察到了抗白血病作用的证据。研究人员希望在开始第二个给药组时，维奈克拉的剂量递增能够产生更大的抗白血病活性，而不会使毒性恶化。
联合使用吉妥单抗和维奈克拉治疗白血病时，理论上可以实现双重打击效果，一方面通过吉妥单抗精准定位并消除表达 CD33 的 AML 细胞，另一方面通过维奈克拉抑制 BCL - 2 通路，促使更多白血病细胞进入程序性死亡途径。目前临床上有研究探索这两种药物联合使用的方案，特别是在难治或复发性 AML 病例中。但具体的疗效和安全性需要依据临床试验数据和实际情况来评估。
截至 2024 年，还没有充分的大规模随机对照临床试验结果公布来全面评价这一联合疗法的整体效果，但已有初步研究结果显示了积极的前景。
四、总结
患者在考虑吉妥单抗和维奈克拉联合治疗方案时，应在专业医生的指导下根据个体病情等因素决定最佳治疗策略。
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