利司扑兰作为一款靶向 SMN2 基因的小分子 mRNA 剪接调节剂，通过调节 SMN2 基因 mRNA 的剪接，提高能够表达正常 SMN 蛋白的 mRNA 水平，从而缓解 SMA 患者的症状。它是首款口服、非侵入性小分子 SMA 治疗药物，可通过系统性给药递送到中枢神经系统（CNS）和外周组织。
研究发现，大多数儿童都达到关键的运动里程碑，能够吞咽和口服进食，并表现出与健康儿童一致的认知能力，且没有一个患者需要进行永久通气治疗。Evrysdi 已在 100 多个国家获得批准，全球有超过 1.6 万名 SMA 患者接受了治疗。
利司扑兰的出现为 SMA 患者带来了新的希望，尤其是对于症状尚未出现的早期患者，有望改善他们的生活质量和预后。
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