司拉德帕此次获得批准，主要基于关键安慰剂对照 3 期 RESPONSE 研究的数据。在该研究中，显著的成果令人瞩目：62%接受每日一次口服 Livdelzi（司拉德帕）的受试者在第 12 个月达到了综合生化应答的主要终点，而安慰剂组这一比例仅有 20%。更为突出的是，使用 Livdelzi（司拉德帕）治疗后，25%的患者在第 12 个月时 ALP 值恢复正常，而安慰剂组中的患者均未出现这种变化。要知道，ALP 作为一种胆汁淤积标志物，对预测肝移植和死亡的风险具有重要意义。

司拉德帕是一款口服的强效选择性过氧化物酶体增殖物活化受体δ（PPAR δ）激动剂。PPARδ表达在肝脏的多种细胞类型中，临床前数据表明，它对调控胆汁酸合成、炎症、纤维化过程的多种基因有着调节作用。该药物早在 2019 年 2 月就获得了美国 FDA 授予的突破性疗法认定，用以治疗原发性胆汁性胆管炎。

这一批准无疑为原发性胆汁性肝硬化患者带来了新的希望。但我们仍需持续关注其在临床应用中的具体表现和长期疗效。