近日,医药领域传来一则令人振奋的消息:Ascendis Pharma 宣布,美国 FDA 已批准 Yorvipath(palopegteriparatide)用于治疗成人甲状旁腺功能减退症,这是该领域的一个重要里程碑,因为 Yorvipath 是首款获 FDA 批准用于此类病症的药物。
美国 FDA 批准 Yorvipath 是基于一系列严谨的临床试验数据。在 Yorvipath 全球临床 2 期试验 PaTH Forward 和临床 3 期试验 PaTHway 中,结果相当显著。接受 Yorvipath 治疗的患者中,高达 78.7%的人能够不依赖常规治疗,使血清钙水平保持在正常范围内(8.3–10.6 mg/dL),而安慰剂组这一数值仅有 4.8%(p<0.0001),差异极为显著。
不仅如此,通过
甲状旁腺功能减退患者体验量表(HPES)检测发现,患者的身体症状和认知症状均获得了统计学上显著的减少。
Yorvipath(曾用名:TransCon PTH)是一种每日一次的长效甲状旁腺激素前药,其独特之处在于旨在每天将 PTH 恢复至生理水平 24 小时,从而有望解决该疾病的短期症状和长期并发症。并且,Yorvipath 在美国和欧盟还被授予治疗甲状旁腺功能减退的孤儿药资格。
这一突破为
甲状旁腺功能减退症的患者带来了新的希望,期待未来有更多的好消息,让更多患者受益。